Studii clinice inovatoare de urmărit în 2024

Sursă foto: scoalapacientilor.ro

Specialiştii din domeniul sănătăţii se aşteaptă ca anul 2024 să aducă un nou val de inovaţii şi schimbări în medicină, tratament şi sănătatea publică. Noi tehnici de editare a genelor, testarea unui tratament bazat pe celule stem pentru boala Parkinson, imunoterapia pentru melanom, un vaccin împotriva HIV, dezvoltarea instrumentelor de inteligenţă artificială (AI) pentru cancerul pulmonar şi triajul pacienţilor, se află printre principalele obiective în domeniul sănătăţii care vor avea probabil un impact deosebit asupra medicinei în anul care urmează, potrivit revistei prestigioasei reviste Nature.

Începutul anului 2024 în domeniul medical se află în pragul unor progrese remarcabile şi al unor transformări semnificative, spun experţii în sănătate. Acest an promite să fie unul important, cu tendinţe, inovaţii şi provocări cheie care vor modela viitorul asistenţei medicale şi al medicinei şi vor defini peisajul farmaceutic.

Prestigioasa revistă din domeniul medical Nature a intervievat 11 experţi în sănătate care au estimat care sunt principalele inovaţii în medicină care vor fi testate în 2024.

Studiul Heart-1 este primul studiu global la om privind editarea in vivo a bazelor ADN şi are potenţialul de a demonstra dovada conceptului pentru abordările terapeutice de editare a bazelor care vizează gena PCSK9 pentru scăderea durabilă a colesterolului LDL – „lipoproteine cu densitate scazuta” sau „colesterolul rău”.

Aproximativ una din 300 de persoane se naşte cu hipercolesterolemie familială heterozigotă, o afectiune genetica care asociaza nivele extrem de ridicate de LDL – colesterol – ceea ce face ca aceasta să fie una dintre cele mai frecvente boli genetice ereditare (moştenite).

Afecţiunea este cauzată de mutaţii în gena PCSK9, care codifică o proteină care descompune receptorii pentru lipoproteinele cu densitate scăzută (LDL), un tip de colesterol. Deşi statinele pot reduce riscul de boli cardiovasculare la aceşti pacienţi, cei mai mulţi dintre ei nu reuşesc să atingă niveluri optime ale colesterolului LDL în urma unui tratament cronic.

VERVE-101 este un medicament experimental, in vivo, de editare a bazelor, conceput pentru a fi un tratament cu o singură administrare, care inactivează acţiunea PCSK9 în ficat pentru a scădea în mod durabil colesterolul LDL care determină boala.

Componentele VERVE-101 sunt un ARN mesager (ARNm) care codifică un editor de baze adenină, plus un ARN ghid, care sunt împachetate în cadrul unei nanoparticule lipidice şi sunt administrate prin perfuzie intravenoasă, explică Amit Khera vicepreşedinte al departamentului de medicină genomică la Verve Therapeutics, cardiolog la unul dintre spitalele universitare Harvard (Spitalul Brigham and Women’s), din Statele Unite.

Rezultatele intermediare au fost prezentate în cadrul sesiunilor ştiinţifice din 2023 ale Asociaţiei Americane a Inimii.

Inteligenţa artificială (AI) pentru diagnosticarea precoce a cancerului pulmonar

Diagnosticarea precoce a cancerului pulmonar salvează vieţi. Deşi aproape trei sferturi dintre cancerele pulmonare sunt diagnosticate târziu, în stadiul 3 sau 4, diagnosticarea timpurie în orice stadiu permite un tratament mai bun şi mai eficient.

O radiografie toracică este cel mai adesea primul test care sugerează cancerul pulmonar şi, dacă este urmată prompt de o tomografie computerizată (CT), poate avansa diagnosticul.

Un studiu randomizat de control în curs de desfăşurare, efectuat pe 150.000 de pacienţi din şase spitale din Marea Britanie, va testa dacă inteligenţa artificială (AI) aplicată la radiografiile toracice imediat după efectuarea acestora scurtează timpul până la efectuarea unei tomografii computerizate şi timpul până la diagnosticare.

Echipa de cercetare a demonstrat anterior că raportarea imediată a radiografiilor toracice de către specialişti poate face o diferenţă substanţială, reducând aproape la jumătate timpul până la diagnosticare, de la 63 de zile la 32.

Pacienţii trimişi din asistenţa medicală primară pentru radiografii toracice sunt incluşi pentru analiza AI.

Echipa va finaliza recrutarea participanţilor în iulie 2024 şi speră să obţină primele rezultatele în 2024, în ceea ce priveşte identificarea cancerului pulmonar mai devreme şi reducerea timpului până la diagnosticare cu până la 50%.

Dacă studiul constată o îmbunătăţire semnificativă a timpului de diagnosticare, va duce probabil la o schimbare imediată a standardului de îngrijire pentru a include AI în citirea radiografiilor toracice, spune David Baldwin medic pneumolog la Spitalele Universitare din Nottingham..

Un vaccin cu celule T pentru HIV

Scopul acestui studiu este de a evalua siguranţa, reactogenitatea şi imunogenitatea unui vaccin pentru prevenirea infecţiei cu virusul imunodeficienţei umane (HIV).

Acest studiu de fază 1, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, multicentric, cuprinde adulţi cu vârsta cuprinsă între 18 şi 55 de ani, cu o stare generală de sănătate bună şi fără HIV, care vor primi una dintre cele trei doze de vaccin sau placebo.

VIR-1388 este un vaccin cu vector viral pe bază de citomegalovirus (CMV) care induce răspunsuri puternice, unice şi susţinute ale celulelor T, ce ar putea preveni potenţial dobândirea HIV.

Testele vin în urma unui studiu de validare a conceptului VIR-1111 care a demonstrat siguranţa acestuia, deşi fără un răspuns imunitar puternic; VIR-1388 este mai puţin atenuat decât VIR-1111 şi experţii cred că acesta ar putea fi mai imunogen.

Studiul este efectuat de către Reţeaua de testare a vaccinurilor pentru HIV în zece locaţii din Statele Unite şi în două locaţii din Africa de Sud, cu sprijinul Institutului Naţional de Alergii şi Boli Infecţioase din SUA şi al Fundaţiei Bill & Melinda Gates.

Cercetătorii din acest studiu au administrat recent prima doză participanţilor.

Din perspectiva sănătăţii publice, existenţa unui vaccin împotriva HIV ar avea, în mod evident, un impact extraordinar, spune Carey Hwang, vicepreşedintele senior şi şeful departamentului de cercetare clinică la Vir Biotechnology din California, Statele Unite.

Aplicaţie inteligentă pentru terapia depresiei perinatale

Multe părţi ale lumii se confruntă cu provocări în ceea ce priveşte furnizarea de asistenţă medicală mintală adecvată şi eficientă, dar lipsa de profesionişti calificaţi este deosebit de acută în ţările cu venituri mici şi medii.

Finanţată de Grupul de cercetare şi inovare pentru transformarea sănătăţii globale de la Institutele Naţionale de Sănătate (NIH) şi cercetare în sănătate din Regatul Marea Britanie, o echipă condusă de Universitatea din Liverpool a dezvoltat o aplicaţie care permite oferirea unei intervenţii bazate pe terapie cognitivă femeilor aflate în al doilea sau al treilea trimestru de sarcină care suferă de depresie majoră.

Acest studiu va compara aplicaţia cu versiunea standard, faţă în faţă, a terapiei, oferită de asistenţii medicali.

Se speră ca rezultatele acestui studiu să stimuleze continuarea inovaţiei şi a cercetării în acest domeniu, care are putea schimba abordarea deficitului de tratament pentru o tulburare mintală comună la nivel global, spune, Atif Rahman profesor de psihiatrie infantilă şi sănătate mintală globală la Universitatea din Liverpool, din Regatul Unit.

Celule stem pentru boala Parkinson

Majoritatea studiilor clinice pentru boala Parkinson studiază pacienţi cu boala în stadiu avansat. Ca urmare, pacienţii care se află într-o fază mult mai timpurie a bolii, care ar putea fi mai uşor de tratat, sunt adesea excluşi din studii.

În studiul STEM-PD cercetătorii vor transplanta neuroni dopaminergici derivaţi din celule stem embrionare umane în creierul pacienţilor cu vârsta cuprinsă între 50 şi 75 de ani care suferă de boala Parkinson în fază moderată.

Va fi pentru prima dată când o terapie cu celule stem embrionare umane este testată în boala Parkinson.

Primilor pacienţi li s-au administrat doze în februarie 2023 iar echipa speră să aibă rezultate preliminare până la sfârşitul anului 2024, potrivit lui Malin Parmar, profesor la Fundaţia de celule stem din New York şi cercetător în domeniul neurobiologiei dezvoltării şi regenerării la Universitatea Lund, din Suedia.

Citește mai mult AICI

Autor

Urmărește știrile PSNews.ro și pe Google News

Citește și: